2017年新年到来的前两天,26岁的英国女孩Kelly Andrews与她最好的朋友Daniel Coombes结婚了。然而在几个月前她还在经受着白血病和肺炎的折磨,她的家人甚至心灰意冷,已经着手准备她的葬礼。但是经过成功的干细胞移植后,Kelly奇迹般地康复了。
2016年2月,Kelly开始感觉不适。刚开始时她还以为是得了流感,直到在医院做了血液检查才发现是白血病,需要化疗。Kelly说,她当时一直在想如果她死了,她的女儿Ruby会不会不记得她,女儿自己一个人该怎样生活。女儿的成长不能没有她,这给了Kelly坚持下去的力量。
进行干细胞移植后,Kelly慢慢康复,现在只需要每周到医院进行检查。Kelly和Daniel已经订婚三年了,他们在Kelly完全康复回家后举行了婚礼,可爱的女儿Ruby是花童。Kelly说,26岁是她人生中最艰难的一年,但是并不是最糟糕的一年,因为她的身体渐渐康复,而自己也嫁给了想嫁的人。
白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积,并浸润其他非造血组织和器官,同时抑制正常造血功能。
临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。据报道,我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位。
由于白血病分型和预后分层复杂,因此没有千篇一律的治疗方法,需要结合细致的分型和预后分层制定治疗方案。目前主要有下列几类治疗方法:化学治疗﹑放射治疗﹑靶向治疗、免疫治疗、干细胞移植等。
通过合理的综合性治疗,白血病预后得到极大的改观,相当多的患者可以获得治愈或者长期稳定,白血病是“不治之症”的时代过去了。那么白血病的治疗方法又有哪些呢?
1.AML治疗(非M3)
通常需要首先进行联合化疗,即所谓“诱导化疗”,常用DA(3+7)方案。诱导治疗后,如果获得缓解,进一步可以根据预后分层安排继续强化巩固化疗或者进入干细胞移植程序。巩固治疗后,目前通常不进行维持治疗,可以停药观察,定期随诊。
2.M3治疗
由于靶向治疗和诱导凋亡治疗的成功,PML-RARα阳性急性早幼粒细胞白血病(M3)成为整个AML中预后最好的类型。越来越多的研究显示,全反式维甲酸联合砷剂治疗可以治愈绝大多数M3患者。治疗需要严格按照疗程进行,后期维持治疗的长短则主要依据融合基因残留情况决定。
3.ALL治疗
通常先进行诱导化疗,成人与儿童常用方案有差异,但是近年来研究认为,采用儿童方案治疗成人患者结果可能优于传统成人方案。缓解后需要坚持巩固和维持治疗。高危患者有条件可以做干细胞移植。合并Ph1染色体阳性的患者推荐联合酪氨酸激酶抑制剂进行治疗。
4.慢性粒细胞白血病治疗
慢性期首选酪氨酸激酶抑制剂(如伊马替尼)治疗,建议尽早且足量治疗,延迟使用和使用不规范容易导致耐药。因此,如果决定使用伊马替尼,首先不要拖延,其次一定要坚持长期服用(接近终生)。
而且服用期间千万不要擅自减量或者停服,否则容易导致耐药。加速期、急变期通常需要先进行靶向治疗(伊马替尼加量或者使用二代药物),然后选择机会尽早安排异体移植。
5.慢性淋巴细胞治疗
早期无症状患者通常无需治疗,晚期则可选用多种化疗方案,例如留可然单药治疗,氟达拉滨、环磷酰胺联合美罗华等化疗。新药苯达莫司汀、抗CD52单抗等也有效。近年来发现BCR通路抑制剂的靶向治疗可能有显著效果。有条件的难治患者可以考虑异体移植治疗。
6.中枢神经系统白血病的治疗
虽然ALL、AML中的M4、M5等类型常见合并CNSL,但是其他急性白血病也都可以出现。由于常用药物难以透过血脑屏障,因此这些患者通常需要做腰穿鞘注预防和治疗CNSL。部分难治性患者可能需要进行全颅脑脊髓放疗。
7.干细胞移植
除了少数特殊患者可能会从自体移植中受益,绝大多数白血病患者应该做异体移植。随着移植技术的进步,供者选择、移植风险及远期预后等方面都已经有显著进步,因此,异体移植目前是各种中高危白血病重要的根治性手段。
8.新的治疗方法展望
虽然移植可以获得较好的生存效果,但是移植物抗宿主病等并发症可能严重影响患者的生活质量。因此,选择性免疫治疗和各种分子靶向治疗是将来治愈白血病的希望,例如肿瘤疫苗、细胞治疗、细胞信号通路调节剂等。